研究人员使用了一种体内疾病模型 该模型具有与人类相同的遗传缺

导读 在《临床研究杂志》上,Helmholtz ZentrumMünchen的科学家描述了一种非常有效地结合肝细胞中过量铜的小肽。该分子来自细菌的花样,可

在《临床研究杂志》上,Helmholtz ZentrumMünchen的科学家描述了一种非常有效地结合肝细胞中过量铜的小肽。该分子来自细菌的花样,可能适合治疗威尔逊氏病。在实验模型中,它已被证明优于传统药物。

在威尔逊氏病(也称为威尔逊氏病或肝肾小球变性)中,身体不再能够从食物中吸收的多余铜通过胆汁排泄到肠中。取而代之的是,铜被储存在肝脏和其他器官中,在那里可能会造成严重损害。因此,医生会使用被称为螯合剂的药物来捆绑多余的铜。如果在疾病的早期阶段开始,这些终生治疗特别有效。药物必须每天服用几次,并反复产生不良作用,尤其是在疾病诊断较晚的情况下,通常效果不佳,因此作为最后的手段,必须进行肝移植。

由PD负责的研究人员,Helmholtz ZentrumMünchen分子毒理学和药理学研究所氧化细胞死亡研究小组负责人Hans Zischka博士现在已经对可以改善疾病治疗的细菌剂进行了详细检查。他们研究了甲基毛孢菌(Methylosinus trichosporium),由于其特殊的甲烷代谢,它需要大量的铜。为了获得必需的金属,它会排出蛋氨酸杆菌素分子,它非常有效地与铜结合。

甲烷菌素作为威尔逊病的改良治疗选择?

为了检查甲氧杆菌素是否也适合与人体中的铜结合,研究人员使用了一种体内疾病模型,该模型具有与人类相同的遗传缺陷。约瑟夫·利希特曼尼格(Josef Lichtmannegger)与克里斯汀·莱辛格(Christin Leitzinger)一起是该研究的第一作者,他说:“我们甚至可以观察到,威尔逊病的急性期会被蛋氨酸逆转。” 进一步的分析表明,这种改善是由于铜量的急剧下降所致。尤其是被称为“细胞动力源”的线粒体,由于铜含量的下降而大大受益,并能够恢复其全部功能。甲烷菌素可阻止肝细胞死亡并预防肝衰竭。

然后,研究人员将蛋氨酸杆菌素与目前医院中使用的螯合剂进行了比较。与螯合剂不同,蛋氨酸杆菌素能够在几天内消除肝细胞中的铜超载,即使是在严重损害的阶段,也能防止器官衰竭。该代理在模型中的耐受性也很好。

研究负责人Zischka表示:“我们希望我们的工作将有可能改善Wilson病的治疗方法并减少肝移植的数量。” 可以想象,从长远来看,将有可能每天用甲烷替代短时间的治疗周期来取代目前使用效果较差的螯合剂几次。现在必须进行临床研究来对此进行测试。

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